अनुसंधान और औषधि परीक्षण
अनुसंधान हमें जेआईए के सभी पहलुओं को बेहतर ढंग से समझने में मदद करता है, चाहे वह स्थिति के लिए अधिक और संभावित रूप से बेहतर उपचार प्राप्त करना हो या जेआईए के कारणों और जोखिम कारकों की बेहतर समझ हो।
बच्चों का इलाज | कुछ मुद्दे
जुवेनाइल इडियोपैथिक आर्थराइटिस (जेआईए) सात अलग-अलग स्थितियों के एक समूह को संदर्भित करता है जिसमें क्रोनिक चल रहा गठिया एक सामान्य कारक है। लक्षण हल्के से लेकर गंभीर तक हो सकते हैं और विभिन्न प्रकार के जेआईए के लिए विभिन्न प्रकार के प्रबंधन और उपचार की आवश्यकता हो सकती है। परंपरागत रूप से, जेआईए वाले बच्चों सहित बच्चों के लिए समस्या की सीमा को समझने के लिए उपचार (दवाएं, इंजेक्शन, फिजियोथेरेपी) और जांच, वयस्क नैदानिक दवा अध्ययनों से प्राप्त साक्ष्य पर भरोसा करते हैं। हालाँकि, इस दृष्टिकोण ने अतीत में बच्चों को नुकसान पहुँचाया है क्योंकि बीमारियाँ एक जैसी नहीं होती हैं और एक साधारण कम दवा उपचार खुराक व्यवस्था वैज्ञानिक रूप से सही नहीं है।
इसका मतलब यह है कि विशेष रूप से जेआईए के प्रबंधन से संबंधित शोध साक्ष्य की कमी के कारण उपचार संबंधी निर्णय लेने में डॉक्टरों के लिए कुछ समस्याएं हो सकती हैं। कुल मिलाकर, इसकी कमी है: बच्चों में 'सिर से सिर' तुलनात्मक परीक्षण (यह वह जगह है जहां सोने के मानक उपचार की तुलना नई दवा से की जाती है); छूट प्राप्त होने पर उपचार बंद करने पर शोध; विशिष्ट JIA उपसमूहों में अपर्याप्त परीक्षण और अब तक, अधिक वैयक्तिकृत उपचार योजनाओं को परिष्कृत करने की आवश्यकता है।
खुराक सही मिल रही है
शरीर में दवाओं के काम करने का तरीका, उदाहरण के लिए, सक्रिय घटक का वितरण और सेवन, अलग-अलग उम्र और आकार के बच्चों में अलग-अलग होता है और जब तक इन कारकों का विशेष रूप से अध्ययन नहीं किया जाता है, बच्चों को वयस्कों की तुलना में कम या अधिक खुराक दी जा सकती है। . इसका एक अच्छा उदाहरण बच्चों में टोसीलिज़ुमैब की खुराक है। 30 किलोग्राम से कम वजन वाले बच्चों को प्रत्येक किलोग्राम शरीर के वजन (10 मिलीग्राम/किग्रा) के लिए 10 मिलीग्राम की खुराक की आवश्यकता होती है; बड़े बच्चों को समान दवा लाभ प्राप्त करने के लिए 8mg/kg की कम खुराक की आवश्यकता होती है। 2 वर्ष से कम उम्र के बच्चों को और भी अधिक खुराक की आवश्यकता हो सकती है और उपचार के प्रति स्पष्ट रूप से खराब प्रतिक्रिया, जो कभी-कभी हो सकती है, ऐसा इसलिए हो सकता है क्योंकि दवा की खुराक बहुत कम है। दिलचस्प बात यह है कि प्रति किलोग्राम शरीर के वजन की एक खुराक की बाल चिकित्सा खुराक प्रणाली का उपयोग अब कुछ वयस्क उपचारों में किया जा रहा है। ऐसा इसलिए है क्योंकि चिकित्सकों ने यह महसूस करना शुरू कर दिया है कि व्यक्तिगत खुराक वास्तव में महत्वपूर्ण हैं और यह स्पष्ट है कि व्यक्तिगत उपचार योजनाओं की आवश्यकता है।
अवसर की खिड़की
वयस्क संधिशोथ (आरए) अध्ययन के परिणामों से पता चला है कि एक "अवसर की खिड़की" है जो दिखाती है कि यदि किसी मरीज को लक्षण दिखने के बाद एक विशिष्ट अवधि के भीतर उपचार मिलता है तो उनके पास अपने आरए पर बेहतर दीर्घकालिक नियंत्रण होता है। जेआईए से पीड़ित बच्चों में यह बात तेजी से सच साबित होती दिख रही है। शोध में यह भी पाया गया है कि कम उम्र (यानी बचपन से) से सूजन संबंधी बीमारी होने का संचयी प्रभाव जोड़ों, विकास प्लेटों, मांसपेशियों और हड्डियों के विकास और ऊंचाई में वृद्धि को अधिक नुकसान पहुंचाता है। इस कारण से, बचपन में संभावित महत्वपूर्ण उपचारों पर शोध करने से पहले वयस्क अनुभव की प्रतीक्षा करने का दृष्टिकोण अब न्यायसंगत या नैतिक नहीं देखा जाता है।
कड़ा नियंत्रण
सूजन प्रक्रिया पर सख्त नियंत्रण पाने के लिए प्रारंभिक सक्रिय उपचार को तेजी से लागू किया जा रहा है ताकि जल्द से जल्द जेआईए से राहत मिल सके। विभिन्न प्रकार के उपचारों का उपयोग किया जाता है और इन पर बच्चे की प्रतिक्रिया की अक्सर समीक्षा की जाती है ताकि खुराक में कोई भी बदलाव, जैसे खुराक बढ़ाना या कम करना, समय पर किया जा सके। जितनी जल्दी सूजन प्रणाली को नियंत्रण में लाया जाता है, उतना बेहतर होता है, क्योंकि नियंत्रण संयुक्त क्षति, भड़कने और निर्धारित दवाओं के प्रति प्रतिरक्षा प्रणाली की प्रतिक्रिया के मामले में दीर्घकालिक संभावनाओं में काफी सुधार करता है।
औषध प्रबंधन
जेआईए के लिए इसमें उपचारों का मिश्रण शामिल है। नैदानिक परीक्षणों से पता चला है कि अकेले या अन्य उपचारों के संयोजन में स्टेरॉयड संयुक्त इंजेक्शन के शुरुआती उपयोग से लंबे समय तक चलने वाला लाभ हो सकता है। सक्रिय रूप से सूजन वाले जोड़ों को नियंत्रित करने के लिए, लगभग सभी बच्चों को उनकी देखभाल के हिस्से के रूप में संयुक्त इंजेक्शन की आवश्यकता होगी। एक गैर-जैविक रोग-संशोधित सूजनरोधी दवा (डीएमएआरडी) की अक्सर आवश्यकता होती है और पहली पंक्ति की दवा के रूप में मेथोट्रेक्सेट के उपयोग के लिए मजबूत सहायक सबूत हैं। सल्फासालजीन का उपयोग एन्थेसाइटिस-संबंधित गठिया (जेआईए का एक रूप) में किया जा सकता है और सलाहकार की सलाह और मूल्यांकन के आधार पर, जेआईए में लेफ्लुनामाइड का भी उपयोग किया जा सकता है। जैसे ही यह स्पष्ट हो जाएगा कि ये उपाय अपर्याप्त हैं, जैविक दवाएं शुरू कर दी जाएंगी। बढ़ती हुई, जैविक दवाओं की संख्या अब लाइसेंस प्राप्त है और विनियामक अनुमोदन के साथ-साथ नैदानिक अनुभव भी प्राप्त कर रही है। स्टेम सेल प्रत्यारोपण सहित उपचार के नए विकल्प भी उपलब्ध हैं।
जेआईए के लिए दवा अनुसंधान में क्या हो रहा है?
यह जानना महत्वपूर्ण है कि युवा अब यह स्पष्ट और निश्चित रूप से कह रहे हैं कि नैदानिक परीक्षणों में शामिल होना उनका अधिकार है। वे जानना चाहते हैं कि उनकी प्रभावशीलता और सुरक्षा के लिए विश्वसनीय और सटीक साक्ष्य आधार के साथ नवीनतम उपचारों तक उनकी पहुंच है।
सबसे अच्छा शोध प्रमाण यादृच्छिक प्लेसबो नियंत्रित परीक्षणों से है (इसका मतलब है कि प्रतिभागियों को सक्रिय दवा प्राप्त करने के लिए या 'डमी' दवा प्राप्त करने के लिए यादृच्छिक रूप से आवंटित किया जाता है, बिना यह बताए कि वे किस समूह में हैं)। यह समूहों के बीच सांख्यिकीय तुलना करने में सक्षम बनाता है और अंततः उपचार पर सूचित निर्णयों के लिए ज्ञान के आधार को जोड़ता है।
हालाँकि, माता-पिता की समझ में आने वाली चिंताओं के कारण कि डमी उपचार के दौरान उनके बच्चे को नुकसान हो सकता है, रचनात्मक परीक्षण डिज़ाइन विकसित किए गए हैं जो सक्रिय दवा उपचार से "बचने" के सुरक्षित अवसरों के साथ प्लेसबो उपचार की संभावना और अवधि को कम करते हैं।
जेआईए के लिए दवा उपचार पर शोध न केवल इसके प्रबंधन के लिए एक वैज्ञानिक साक्ष्य आधार प्रदान करता है बल्कि हमें यह भी दिखाता है कि व्यक्तिगत सूजन कोशिकाओं का रोग प्रक्रिया पर क्या प्रभाव पड़ता है। उदाहरण के लिए, उपप्रकार, प्रणालीगत शुरुआत जेआईए के लिए जैविक दवाओं के प्रभावों पर शोध व्यापक रहा है।
एटैनरसेप्ट, इन्फ्लिक्सिमैब, एडालिमुमैब, गोलिमुमैब और सर्टोलिज़ुमैब जैसी दवाएं ट्यूमर नेक्रोसिस फैक्टर (टीएनएफ) नामक साइटोकिन प्रोटीन को अवरुद्ध करने में बहुत प्रभावी साबित हुई हैं, जो शरीर द्वारा अत्यधिक उत्पादित होते हैं और हड्डियों, उपास्थि और ऊतकों में सूजन और क्षति का कारण बनते हैं। . ये दवाएं, जिन्हें एंटी-टीएनएफ दवाओं के रूप में जाना जाता है, इन प्रोटीनों की क्रिया को रोकती हैं जिससे सूजन को रोका जा सकता है और जोड़ों की क्षति को कम किया जा सकता है।
जेआईए से संबंधित यूवाइटिस के लिए पहला नियंत्रित परीक्षण अक्टूबर 2011 में शुरू हुआ। साइकैमोर ट्रायल नामक इस परीक्षण में अन्य ज्ञात दवाओं की तुलना में एंटी-टीएनएफ बायोलॉजिक दवा, एडालिमुमैब के परिणामों को देखा गया। यह एक ऐतिहासिक अध्ययन है क्योंकि यह यूवाइटिस में सबसे पहले यादृच्छिक नियंत्रित परीक्षणों में से एक है और अध्ययन के परिणामों का बड़ी प्रत्याशा के साथ इंतजार किया जा रहा है।
यूके में जो बच्चे और युवा जैविक दवाएं ले रहे हैं, उन्हें उचित शोध डेटाबेस में पंजीकृत किया गया है। ये बीमारी के इलाज में दवाओं के दीर्घकालिक परिणामों और सुरक्षा और शरीर पर उनके प्रभावों को देखते हैं। ब्रिटिश सोसाइटी फॉर पीडियाट्रिक एंड एडोलेसेंट रुमेटोलॉजी (बीएसपीएआर) ने बीएसपीएआर एटैनरसेप्ट बायोलॉजिक्स रजिस्टर की स्थापना की, जो एटैनरसेप्ट लेने वाले बच्चों और युवाओं को पंजीकृत करता है और, रूमेटिक डिजीज वाले बच्चों के लिए बायोलॉजिक्स (बीसीआरडी) डेटाबेस में जेआईए वाले सभी बच्चों और युवाओं को शामिल किया गया है। एटैनरसेप्ट के अलावा जैविक दवा।
सारांश
बच्चों में उपचार संबंधी समस्याएं
- बच्चों में उपचार के साक्ष्य वयस्क नैदानिक दवा अध्ययनों पर निर्भर हैं
- दवा उपचार के लिए यह 'छोटा' दृष्टिकोण वैज्ञानिक रूप से सही नहीं है
- विशेष रूप से जेआईए से पीड़ित बच्चों के इलाज के संबंध में शोध प्रमाणों की कमी है
खुराक सही मिल रही है
- जब बच्चे की उम्र और वजन के संबंध में वितरण और दवाओं के सक्रिय घटक के बारे में जानकारी उपलब्ध हो तो बच्चों में उपचार कम या अधिक मात्रा में पाया जा सकता है।
- बाल चिकित्सा खुराक प्रणाली का उपयोग अब कुछ वयस्क उपचारों में किया जा रहा है
अवसर की खिड़की
- वयस्क रुमेटीइड गठिया अध्ययनों से प्राप्त साक्ष्य इष्टतम नियंत्रण और भविष्य के निदान के लिए 'अवसर की खिड़की' दिखाते हैं
- बच्चों में प्रारंभिक उपचार को तेजी से महत्वपूर्ण माना जा रहा है
- कम उम्र से ही सूजन संबंधी बीमारी जोड़ों और समग्र विकास को अधिक नुकसान पहुंचा सकती है
- वयस्कों से शोध साक्ष्य की प्रतीक्षा करना अब न्यायसंगत या नैतिक नहीं है
कड़ा नियंत्रण
- छूट प्राप्त करने के लिए प्रारंभिक सक्रिय उपचार तेजी से लागू किया जा रहा है
- यथाशीघ्र नियंत्रण से दीर्घकालिक संभावनाओं में सुधार होता है
औषध प्रबंधन
- दवाओं और दवा संयोजनों के प्रभावों की बेहतर समझ और ज्ञान का मतलब है कि चरण-दर-चरण दृष्टिकोण का उपयोग करके उपचार प्रत्येक बच्चे की आवश्यकताओं के अनुरूप किया जाता है।
जेआईए में औषधि अनुसंधान
- युवा लोग नैदानिक परीक्षणों में शामिल होने के अपने अधिकार को लेकर स्पष्ट हैं
- युवा लोग अपने उपचार की प्रभावशीलता और सुरक्षा के लिए सटीक प्रमाण चाहते हैं
- माता-पिता अपने बच्चों के नैदानिक अनुसंधान में भाग लेने को लेकर चिंतित हैं
- सिकामोर परीक्षण यूवाइटिस का पहला यादृच्छिक नियंत्रित परीक्षण
- जैविक वाले सभी बच्चों और युवाओं को उचित डेटा बेस पर पंजीकृत किया जाता है ताकि प्रत्येक दवा से साक्ष्य पर दीर्घकालिक अध्ययन एकत्र और मूल्यांकन किया जा सके।
अद्यतन: 26/05/2016